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4岁的美国男子布莱恩·马德（Brian Madeux）承载着改变人类历史的节点。据美联社报道，11月13日，患有亨特氏综合征的马德在加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院接受了一次大胆的治疗：体内基因编辑。这是世界上首次通过体内基因编辑，治疗遗传疾病。
一身休闲服装的马德身材矮胖，治疗当天，他戴着鸭舌帽，遮挡因疾病而高凸的头顶。看似马德只是躺在病床上，接受了一次寻常的三小时输液，但从输液管流入马德静脉的透明液体却记录着人类对抗无药可医的遗传病之决心。透明液体里装有腺相关病毒（AAV）、锌手指核酸酶（ZFN）和马德生来缺失的正常IDS基因，它们将进行一番前所未有的工作。
和CAR-T等将患者细胞取出改造后回输、或是用AAV导入cDNA进行体内功能性蛋白表达的基因治疗不同，马德这一次的治疗更为彻底，他的基因组信息将永久性改变。
一个月后，治疗是否有效将有初步答案。三个月后，该疗法的安全性和有效性将进一步得到确认。
值得一提的是，马德此次治疗所使用的基因编辑工具是锌手指核酸酶，而非大火的“基因魔剪”CRISPR。比起“后生”CRISPR，科学家对锌手指核酸酶的研究可追溯到上世纪80年代，被认为是第一代基因编辑工具。尽管锌手指核酸酶的操作更为复杂，但由于进行定位的序列更长，进行基因编辑的精准度也更高。美国食品与药品监管局（FDA）已批准锌手指核酸酶用于人体临床试验，而CRISPR尚且未被允许。
马德是美国圣加蒙公司（Sangamo Therapeutics）代号“SB-913”的在研疗法的首例人体临床试验。在开展前，该试验得到美国国立卫生研究院（NIH）相关咨询委员会的许可。
圣加蒙公司揽获有锌手指核酸酶的一系列关键专利，它计划扩大该临床试验的样本，在更多成人患者身上进行试验，最终实现在儿童患者身上医治的目的。尽管基因编辑可以帮助马德从根源上解决病因，但他过去40多年造成的损伤已经无法弥补，因此从儿童期进行干预治疗更为有效。
成功让雄性老鼠体细胞变成卵细胞
当地时间3月8日，在英国伦敦召开的第三届人类基因组编辑国际峰会上，来自日本九州大学的林克彦（Katsuhiko Hayashi，音译）教授介绍了该研究的详细情况。来源:https://www.faithandyoung.com/cshi/202412-827.html">">
该技术包括首先从雄性老鼠身上提取皮肤细胞，然后将其转化成类似干细胞的状态，以创建所谓的诱导性多能干细胞（iPS cells）——一种可以转化为其他类型细胞的细胞。因为该皮肤细胞从雄性老鼠身上提取，因此具有XY染色体。林克彦教授的团队剔除了其中的Y染色体，再向另一个细胞“借来”一个X染色体，然后将两个X染色体巧妙地“粘”在一起来源:https://www.resphina.com/cshi/202501-1448.html">">。这一流程使得干细胞变成卵细胞。来源:https://www.faithandyoung.com/xwzx/202412-141.html">">
“这其中最大的诀窍就是X染色体的复制。”林克彦教授说，“我们真的试图建立一个系统来复制X染色体。”
最后，拥有两个X染色体的这些细胞被放置在一个卵巢类器官中进行培养，从而形成卵子。当与正常精子受精后，科学家们获得了大约600个胚胎，并将其植入**老鼠体内。最终，**老鼠诞生了7只小鼠幼崽来源:https://www.faithandyoung.com/cshi/202412-334.html">">。
这些小老鼠看起来很健康，会有一个正常的寿命，并在成年后得以继续生育后代。“它们看起来还不错，在正常生长，以后能够成为父亲。”林克彦教授表示。实验中约1%的生产成功率低于用正常女性卵细胞能够达到的5%的成功率。
不孕不育症患者的新希望？
现阶段该技术还不能安全用于人类
林克彦教授表示，该研究的主要动机是希望能够为罹患不孕不育症的夫妻提供一种生育治疗方法，例如患有特纳综合征的妇女，她们拷贝的X染色体有一整个或部分缺失的情况。
他继续补充，目前，这项研究仍处于早期阶段，卵细胞的质量不高。“即使在老鼠身上实验，卵细胞的质量也存在很多问题来源:https://www.faithandyoung.com/xwzx/202412-12308.html">">。因此，在考虑将其作为一种生育治疗方法之前，我们必须克服这些问题，这可能需要很长的时间。”他表示。来源:https://www.faithandyoung.com/cshi/202412-352.html">">
同时，在这个阶段，技术还不能安全地用于人类来源:https://www.faithandyoung.com/cshi/202412-1311.html">">。但是，他认为这一问题能够在10年内得到解决。然而，部分科学家认为这一时间估计过于乐观，因为目前在实验室条件下还未能从女性细胞中创造出可行的人类卵细胞来源:https://www.faithandyoung.com/cshi/202412-589.html">">。并且，也有科学家提出，人类的细胞需要更长的培养时间来产生一个成熟的卵细胞，这可能会增加细胞获得不必要的遗传变化的风险来源:https://www.faithandyoung.com/cshi/202412-981.html">">。
此外，林克彦教授还提出对社会是否能够接受这一技术的担忧。他并不赞同男性用自己的精子和人工制造的卵细胞来创造一个婴儿。“在技术上这是可能的来源:https://www.faithandyoung.com/xwzx/202412-12274.html">">。但是我不太确定在现在这个阶段，它是否安全或为社会所接受来源:https://www.faithandyoung.com/cshi/202412-774.html">">。”他补充到。林克彦教授已经向科学杂志《自然》提交了这一研究来源:https://www.faithandyoung.com/cshi/202412-195.html">">。
中国科学院的王浩义教授认为，在考虑将该技术应用于临床之前，还有很长的路要走。“科学家从不说永远，原则上，实验已经在老鼠身上完成了，当然它可能在人类身上实现。但我可以预见到未来（该技术）会遇到很多挑战，我无法预测（克服它们）将花费多少年。”
红星新闻记者 王雅林 实习生 王慕宁
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