每年有超过4000名儿童和青少年被诊断患有脑癌，这种疾病导致的儿童死亡人数超过任何其他癌症。本周，犹他大学亨茨曼癌症研究所(HCI)的研究人员在《细胞报告》杂志上发表报告称，他们已经发现了一组现有的药物，这些药物似乎可以减少或消除儿童脑癌的某一亚型，同时保留正常的脑组织。这项研究是利用研究人员开发的一种新的斑马鱼动物模型系统进行的，它与儿童脑肿瘤的一种侵袭性亚型非常相似。

“对于许多儿童脑肿瘤，没有细胞或动物模型来测试靶向或个性化的药物，这些药物可以显着提高生存率并减轻传统疗法的有害副作用，”犹他大学肿瘤科学系助理教授、HCI研究员罗德尼·斯图尔特博士解释说。事实上，患有罕见脑瘤的儿童几乎没有选择挽救生命的治疗方法。我们希望通过创建这种动物模型，我们将离找到有效的治疗方法更近一步。”

研究人员研究了一种特别具有侵袭性的儿童脑肿瘤，称为中枢神经系统原始神经外胚层肿瘤(CNS-PNET)，很少有动物或细胞系模型存在。斯图尔特解释说，如果没有动物模型或细胞系，治疗就无法进行测试。在七年的时间里，斯图尔特和他的团队努力开发了一个模型，在基因组水平上，这个模型与他们希望研究的人类状况非常接近。

斯图尔特说:“我们花了很多时间在分子遗传水平上比较鱼类产生的脑瘤和相关的人类脑癌。”“这很重要，因为这些儿童脑癌很罕见，因此很少有患者样本可供研究比较。”

然而，为了建立一个可靠的模型，人体组织样本是必要的。“我们需要接触几个团体，”他解释说，包括盐湖城的初级儿童医院和多伦多的病童医院。

斯图尔特博士认为，另外两个研究类似癌症的小组宣布的发现，为他的小组开辟了前进的道路。他们能够在分子水平上将CNS-PNET肿瘤重新分类为不同的亚组。这为我们的团队开辟了一条新的途径，因为这种分层使我们有可能真正确定斑马鱼脑肿瘤模型的含义。”

利用这个模型，斯图尔特的实验室能够测试已经存在的化合物，看看他们是否能找到一种靶向治疗方法，对新发现的亚群之一起作用:寡神经或NB_FOXR2 CNS-PNET亚群。通过他们为创建肿瘤模型所做的工作，他们知道一种已经在人体临床试验中的特定药物可能有效。

斯图尔特说:“当我们用MEK抑制剂(一种抑制酶的药物)治疗鱼时，它们表现出了显著的反应。”“不仅减轻了肿瘤负担，而且完全消除了大约80%的鱼类的肿瘤，这些肿瘤再也没有复发。这是短暂治疗后的持久反应。这就是我们在癌症治疗中寻找的，一种可以在一定时间内服用的有效药物，但在癌症消失后，患者可以停止服用药物，继续他们的生活。”

斯图尔特谨慎地强调，虽然鱼类和人类之间的脑肿瘤类型相似，但需要更多的研究来确定结果是否可以转化为临床。他希望自己的发现能尽快交到医生手中。“目前，患有这些癌症的儿童的结局是可悲的。我们不想等太久，”他说。